Обязательства по лекарственному обеспечению орфанных пациентов возложены на субъекты РФ
Начал формироваться Федеральный регистр пациентов, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями
Болезнь Фабри – это тяжёлое прогрессирующее заболевание, которое развивается в результате скопления жирных веществ (глоботриаозилцерамидов) в тканях и постепенно приводит к поражению всех органов. В первую очередь – почек и сердца. Именно нарушение функций почек или сердца являётся одной из основных причин смерти пациентов с болезнью Фабри. В России зарегистрировано около 200 пациентов с болезнью Фабри. Заболевание часто начинает развиваться в детском и подростковом возрасте. Среди первичных признаков выдел