Per l’associazione di pazienti il farmaco approvato dall’Aifa è una vera rivoluzione in grado di cambiare il decorso della malattia. Fino ad oggi era previsto l’accesso anticipato fino a 6 mesi, ora potranno accedervi bambini con un’età media intorno ai 3 anni. “La prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale è da oggi una realtà […]
26 febbraio 2021 Parere positivo da parte del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) di Ema all’approvazione di Risdiplam, il primo trattamento contro la SMA somministrabile a domicilio per via orale a pazienti adulti e pediatrici di età superiore ai due mesi, aventi da una a quattro copie SMN2 con una diagnosi clinica […]
Famiglie SMA APS ETS è al fianco di tutti i pazienti e delle loro famiglie spiegando i punti fondamentali del nuovo scenario sulla terapia genica e i nuovi trattamenti di cura L’avvento delle nuove terapie per l’atrofia muscolare spinale, nelle ultime settimane è stato al centro dell’opinione pubblica, rilevandone tutta la portata innovativa, ma […]