Description: Una iniciativa de los padres de Jor, Daniel y Alexander, Sydney y Joseph, Hermance, Makeda, Trisha, Selman y más niños
Cerrar menú Páginas Inicio Tratamiento Enfermedad EERR Separador Aviso legal [email protected] Ayuda a buscar un tratamiento para la Aspartilglucosaminuria o AGU Apoya con tu donación un ensayo clínico con terapia génica para investigar el tratamiento de la enfermedad degenerativa mortal de los niños y niñas con AGU . ¡Ayúdanos a conseguirlo!
Se financió el trabajo pre-clínico, demostrando que la terapia es muy efectiva para tratar a animales que tienen AGU . Ahora, Rare Trait Hope Fund ha fabricado el medicamento y está en camino de comenzar las pruebas clínicas, financiándolo con donaciones, como la tuya.
Y se va a desarrollar estos próximos años. Tal y como dicen los expertos , esta investigación no sólo servirá a los pocos pacientes con AGU, sino que su avance ayudará a muchas otros niños con enfermedades genéticas raras.